MUKOLEK.PL

Niedawno społeczność powiązaną z chorymi na mukowiscydozę obiegła wspaniała wiadomość – leki na mukowiscydozę wchodzą na listę refundacyjną. Powinniśmy skakać i krzyczeć z radości, bo leki te mają ogromny wpływ na chorych, niektórzy zaczynają żyć jak zdrowi – odstawiając pozostałe farmaceutyki i inhalacje, inni mogą je znacząco ograniczyć, bo i stan ich zdrowia poprawia się znacząco. Powinniśmy się cieszyć i owszem radość jest, ale… no właśnie. To ogromna radość i nadzieja, jednak jest wielkie „ale”. I to nie jedno. Jest tak:

1. Leki nie są dla każdego chorego, mają też ograniczenia wiekowe

Na listy refundacyjne weszły 3 terapie. Każda dedykowana jest chorym o określonych mutacjach, zgodnie z listą wskazań. A że w mukowiscydozie mutacji jest ponad 2000, każdy chory ma dwie, choć może też mieć dwa razy tą samą mutację, a na listach dopuszczenie jest ograniczone do kilkudziesięciu zestawów mutacji, więc wiadomo, że nie każdy się „załapie”. Pomimo tego ogromna część chorych będzie w grupie szczęśliwców, bo leki przeznaczone są dla mutacji, które w Europie należą do tych bardziej popularnych. Mamy szczęście, że jedna z terapii obejmuje mutacje Sławka. To jednak wciąż tylko nadzieja przyszłości, bo ta terapia jest dla dzieci powyżej 12 roku życia, więc musimy czekać.

2. Do terapii trzeba się zakwalifikować…

… a nie wiemy jeszcze jak to będzie wyglądało w praktyce. Na razie wiemy tylko o liście badań, które muszą być wykonane, ale nie wiemy jeszcze w jakim stopniu wyniki tych badań będą wpływały na rozpoczęcie terapii – czy trzeb zrobić badania, żeby móc porównać wyniki przed i po leczeniu, czy też, co bardziej prawdopodobne, wyniki muszą mieścić się w określonym przedziale, aby móc zaordynować leki.

3. Jak z każdym lekiem – nie wiadomo jaka będzie reakcja organizmu

Oczywiście mamy wielką nadzieję, że Sławek będzie dobrze reagował na leki (jak już się załapie na terapię) i będziemy obserwować wspaniałe, znaczące poprawy w różnych aspektach jego zdrowia i codziennego życia. Wiemy jednak od znajomych chorych, którzy lecząc się za granicą rozpoczęli terapię np. rok temu, że nawet przy najlepszych uzyskiwanych wynikach – efekty nie są natychmiastowe. Z miesiąca na miesiąc jest lepiej, nawet w przypadku osób w złym stanie zdrowia, ale jednak na poprawę potrzeba czasu, nie każdy chory dobrze toleruje leki i nie wszystkie dolegliwości można lekami poprawić.

 Jest więc w nas wiele radości i ogrom nadziei, jednak przy tych wszystkich „ale” – musimy czekać i zobaczyć jak będzie. A do tej pory – żyć jak dotąd i dbać o to, aby stan zdrowia Sławka się nie pogorszył.